Д-р Атанас Банчев: Генна терапия ще доведе до революция в лечението на хемофилия

В България вероятно ще е достъпна след две години

Засега методът не се прилага при деца

Нова генна терапия при хемофилия B беше препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Преди това терапията беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата. Това е първата генна терапия за лечение на тежка и умерено тежка хемофилия B. Лекарите са единодушни, че тя може да предизвика революция в лечението на това заболяване. Терапията се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван.

Хемофилията е рядко, наследствено, генетично заболяване, което представлява нарушение на кръвосъсирването. Предава се от майка на син, като майките са само носители на заболяването, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със сериозни кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под контрол, се налага инжектиране на изкуствен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се налага всеки ден.

“Хемoфилия B е подходяща за генна терапия, защото е заболяване, което се причинява от мутацията на един-единствен ген. Той се вкарва във вирусна обвивка - вектор (т. нар. адено-асоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Той стига до черния дроб, намира клетка-приемател и кара клетъчните ензимни системи да го разпознават като свой. Оттам нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване”, обяснява д-р Атанас Банчев, координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ “Царица Йоанна - ИСУЛ”.

Едва половината от хората, които са болни от хемофилия тип B, ще могат да се възползват от новата терапия, предупреждава д-р Банчев. Причината е, че около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и, макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Засега генната терапия не е достъпна за деца. От една страна, тя означава промяна в генома на едно дете, от друга, все още не се знае тази терапия, която е ефективна при възрастните, как би се отразила при децата. Затова на този етап се препоръчва за възрастни с тежка форма на хемофилия, които нямат засягане на черния дроб.

В България около 700 човека страдат от хемофилия. Една пета от тях са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 човека, на които новата терапия може да промени живота. Очаква се до 2 години тя да може да се прилага и при българските пациенти.

Генната терапия не е нещо непознато. Лекарите, които се занимават с лечение на хемофилия, от години четат за нея и чакат с нетърпение да могат да я приложат върху пациентите си, пояснява д-р Банчев, който е един от малкото български лекари с допълнителна квалификация и по хемостазеология (нова за България наука, която изучава нарушенията в кръвосъсирването, водещи до кръвоизливи или тромбози), придобита в Бон, Германия.

Следете Trud News вече и в Telegram

Коментари

Регистрирай се, за да коментираш

Още от Здраве