Екстремно бързо се развиват генните терапии

- Д-р Тодориева, какво представляват онкохематологичните заболявания?

- Това са злокачествени заболявания, които могат да засегнат кръвта, костния мозък, лимфните възли, далака – по отделно или в комбинации. Бластните левкемии (например острата лимфобластна левкемия, остра миелоидна левкемия) се характеризират със свръхнатрупването на незрели и нефункционални клетки в костния мозък и кръвта на пациента. Лимфомите пък ангажират най-честно лимфните възли и лимфни структури, разположени в други органи, като се характеризират с натрупването на променени лимфоцити, които не могат адекватно да изпълняват защитната си функция. При миелопролиферативните заболявания се установява разрастване на клон здрави кръвни клетки, които нормално се откриват в костния мозък, но са в неадекватно повишено количество – бели, червени кръвни клетки, тромбоцити, фиброзна тъкан.

- Какво са генните терапии и доколко съвременно е лечението у нас?

- Лечението на онкохемагологичните заболявания в България е на много добро ниво. Пациентите в голяма степен имат достъп до най-новите медикаменти. Старанието на хематологичната общност е българският пациент да се лекува като всеки друг европейски гражданин. Разбира се, има видове терапия, която все още не се прилага при нас, или достъпът е строго ограничен и регламентиран, но това е така и в болшинството други страни. Генните и клетъчни терапии се развиват екстремно бързо. На тях се възлага голяма надежда, защото те залагат на строга специфичност – например пациент с вродено генетично заболяване, при който с вирусен носител се „добавя“ липсващия ген – точно определен ген, който липсва при точно този пациент. Или пък пациент с левкемия, чиито собствени имунни клетки са променени инженерно, за да разпознаят левкемичните клетки и с висока специфичност и ефикасност да унищожат само тях. Резултатите от клинични изпитвания са наистина впечатляващи. Но заедно с това тези технологии откриват редица въпроси - най-вече морално-етични по отношение промяна в генетичния код и дългосрочните последствия от това, продължителността на ефекта при такова лечение, безопасността, цената - във всеки смисъл.

- Изисква ли се по-специфично лечение (индивидуализирано), когато става въпрос за онкохематологични болести и защо?

- Персонализираната медицина е много важна изобщо, защото тя цели оптимизирано лечение за точно определен пациент с дадена болест за постигане на максимален ефект при висока безопасност. За това е необходимо обаче в детайли да се проучи конкретния пациент с неговата болест - възраст, пол, придружаващи заболявания, социално-битов статус, наличието на дадени мутации, експресията на различни маркери върху клетките, вида заболяване, стадия, промените в кръвни изследвания и още други. И всичко това да доведе до правилното определяне на риска, а от там и възможността за таргетна (прицелна) терапия. Колкото по-агресивни можем да сме срещу конкретната туморна клетка с всички оръжия, които целят основно нея, толкова по-ефективно е лечението. А защо не и няколко мишени с различни похвати. В хематологията разполагаме с огромен набор малки и по-големи молекули, които действат срещу различни таргети върху клетката или блокират сигнални пътища в нея, или дезинтгерират структурите й, а някои работят и комбинирано.

- Успеваемостта на лечението сред децата е много по-висока от тази при възрастните. Защо е така?

- Наистина дългосрочните резултати при пациенти с остра лимфобластна левкемия (ОЛЛ) по отношение преживяемост са поне два пъти по-добри при деца, отколкото при възрастни. Но това заболяване е и много по-често в детска възраст. Освен това генетичният фон при възрастен човек е неминуемо променен с годините. Между всички генетични промени, които могат да се открият, пример може да е наличието на Филаделфийска хромозома (вид транслокация). Тя се среща в около 25% от възрастните пациенти с ОЛЛ и при под 5% от децата със същата диагноза. Но тази транслокация определя значимо по-висок риск. Отчитането на генетичните промени към момента на диагностициране на заболяването е изключително важно. Спрямо този показател пациентите се разделят в рискови групи, а това е един от критериите, които определят тяхната терапия. В допълнение често възрастните пациенти имат и други заболявания, за които приемат различни лекарства. И накрая, обикновено полихимиотерапевтичните схеми често се понасят по-добре при деца поради тяхното по-бързо възстановяване и заради по-добрия ефект на лечението върху бързо делящи се клетки (каквито са обикновено раковите клетки при деца).

- Какво трябва да знаят пациентите и какво бихте ги посъветвали?

- Първо искам да препоръчам настойчиво хората да не отмятат с лека ръка профилактичните си прегледи, защото често хематологични болести се откриват чрез тях. При съмнение, не отлагайте отиването на хематолог и не залагайте основно на алтернативни подходи. Чуйте какво има да ви каже и препоръча лекуващия ви лекар след поставяне на диагнозата. Новите лекарства дават шанс и са все по-ефективни и безопасни. Страничните действия са очаквани и могат да бъдат повлияни. Онкохематологичните заболявания са сериозни и само доверието между лекар и пациент, точната диагноза с конкретна терапия и придържането към нея могат да поведат пациента по правилния път до оптималната цел. И доза късмет, естествено.

Д-р Доротея Тодориева–Тодорова е завършила МУ-Плевен. Има специалност Клинична хематология. Работи в УМБАЛ „Д-р Георги Странски“, Плевен в Клиниката по Хематология.

Има научни интереси в областта на коагулационните нарушения, малигнените хемопатии и най-вече миелопролиферативни заболявания.